La revolución de las drogas en el ADN

Crédito: Enan Liang

Mediante la manipulación de la molécula maestra de la vida, los científicos están tratando la causa raíz de la enfermedad

https://www.scientificamerican.com/article/the-dna-drug-revolution/

Los médicos han estado tratando los síntomas de la mayoría de las enfermedades, y no la fuente, durante siglos. Han cortado tumores, arterias no ocultas, insulina inyectada y fiebres calmadas, y no han podido tocar el código biológico dentro de las células que les dice que crezcan malignamente, que pasen señales nerviosas anormales, que tomen demasiada o muy poca energía y que se hinchen con la inflamación. El código es la molécula de ADN en cada célula que le dice qué hacer y cuándo, y desencadena enfermedades temidas cuando sale mal. La molécula, y sus mensajeros, habían permanecido escondidos, más allá del alcance de casi todos los fármacos, infieles cuando se rompen. Pero como explica este informe especial, ya no es así.

Las cosas comenzaron a cambiar después de que la secuencia de ADN para todo el genoma humano se estableció a principios de este siglo, y en los últimos años la capacidad de sintetizar y personalizar secuencias más cortas ha demostrado a los científicos que la mejor sustancia para alcanzar el ADN es, bueno, ADN. Fabricar nuevos genes para reemplazar las versiones que funcionan mal, o para “silenciarlos”, ha producido 14 fármacos aprobados relacionados con el ADN. Y las últimas investigaciones indican que tales terapias pueden ser aún más eficaces si los científicos se apartan de las hebras lineales básicas y en su lugar producen esferas de ADN, que tienen habilidades mejoradas para entrar en las células. El análisis de ADN también ha dado nuevos objetivos, mostrando que aunque los recién nacidos en los Estados Unidos suelen ser examinados para entre 30 y 60 condiciones genéticas en este momento, es posible y casi 1.000 genes vinculados a enfermedades infantiles que podrían ser nuevos puntos de tratamiento.

Pero esa misma ciencia también ha creado problemas preocupantes: algunas de las pruebas genéticas para bebés pueden generar falsas alarmas, por ejemplo, y no todos los niños con un gen asociado a la enfermedad terminan recibiendo esa enfermedad. La investigación también ha revelado sesgos injustos en las dianas de ADN. La mayoría de los datos sobre esas secuencias provienen de estudios de personas blancas y han perdido variantes genéticas que causan enfermedades en los no blancos, desigualdad en la investigación que producirá desigualdad en la salud si no es fija. Los genetistas están iniciando proyectos diseñados para mejorar este nivel de diversidad. El ADN en la medicina tiene un gran poder, y ese poder debe ser utilizado para muchos, no para los pocos.